A világ első lokális JAK-gátlója a "kézekcéma" kezelésére – Delgocitinib krém

Paraméterek

 Bevezetés

A Delgocitinib krém egy innovatív, nem szteroid, lokális pan-Janus kináz (JAK) gátló, amelyet krónikus hepatitis E-ben (CHE) szenvedő felnőttek számára javaltak.

Ez a gyógyszer specifikusan gátolja a JAK1, JAK2, JAK3 és a tirozin kináz 2 (TYK2) aktivitását azáltal, hogy blokkolja a JAK-STAT jelátviteli útvonalat, ezáltal elnyomja a különböző gyulladásos válaszokat, amelyek kulcsszerepet játszanak a krónikus hepatitis E (CHE) patogenezisében és az azt követő exacerbációkban.

Korábban a delgocitinibet engedélyezték az Európai Unióban, az Egyesült Királyságban, Svájcban és az Egyesült Arab Emírségekben a közepestől súlyosig terjedő krónikus exophthalmus (CHE) kezelésére, és olyan országokban is elérhető, mint Németország, Svájc, az Egyesült Királyság és az Egyesült Arab Emírségek.

Szintetikus útvonal

Terápiás hatékonyság

Az FDA jóváhagyása két randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálaton alapult, amelyek 16 hétig tartottak (TRIAL 1 és TRIAL 2), amelyekbe összesen 960 közepesen súlyos vagy súlyos krónikus mellékvese hiperaldoszteronizmusban (CHE) szenvedő felnőtt beteget vontak be, akik rosszul reagáltak a helyi kezelésre, vagy nem voltak alkalmasak arra.

Az elsődleges hatásossági végpont azoknak a betegeknek az aránya volt, akik a 16. héten elérték a krónikus kézekcéma (IGA-CHE) sikeres kezelésének a vizsgáló által végzett átfogó értékelését, amelyet 0 (teljes kiürülés) vagy 1 (közel teljes kiürülés) pontszámként határoztak meg, és legalább 2 pontos javulást értek el a kiindulási értékhez képest.

Az eredmények azt mutatták, hogy az 1. és 2. KÍSÉRLETE során a delgocitinib-csoportban a betegek 20%-a és 29%-a ért el IGA-CHE TS-t, szemben a placebo-csoport 10%-ával és 7%-ával.

Ezenkívül a delgocitinib csoport szignifikánsan jobb javulást mutatott a viszketés és a fájdalom pontszámában a Hand Eczema Symptoms Diary (HESD) alapján, mint a placebo csoport.

Biztonság

Ami a biztonságot illeti, a delgocitinibbel kapcsolatos mellékhatások közé tartoznak a helyi reakciók (például fájdalom, bizsergés, viszketés és bőrpír), bakteriális bőrfertőzések (például ujjcellulitis és paronychia) és leukopenia.

A klinikai vizsgálatok során a delgocitinib-csoportban jelentett nemkívánatos események előfordulási gyakorisága alacsonyabb volt, és összehasonlítható volt a placebo-csoportban tapasztaltakkal. Az FDA azt javasolja, hogy a kezelés alatt kerüljék a delgocitinib más JAK-gátlókkal vagy erős immunszuppresszánsokkal való egyidejű alkalmazását, és hangsúlyozza a fertőzési kockázatok és a nem melanómás bőrrák előfordulásának nyomon követésének fontosságát.