DLin-M-C3-DMA

A DLin-M-C3-DMA (MC3) egy ionizálható kationos lipid, amelyet siRNS-t, mRNS-t vagy plazmid DNS-t kapszulázó lipid nanorészecskék (LNP-k) előállítására használtak in vitro és in vivo felhasználásra. Erőteljes siRNS-hordozóként a DLin-M-C3-DMA elősegíti a negatív töltésű nukleinsavak elektrosztatikus komplexképződését, és elősegíti az endoszómális menekülést a pH-függő töltésváltási viselkedése miatt. Klinikailag a DLin-M-C3-DMA-t a transztiretin által irányított siRNS-t kapszulázó LNP-kben alkalmazták örökletes, transztiretin által közvetített amiloidózis által kiváltott polyneuropathia (Onpattro®) kezelésére. A DLin-M-C3-DMA-ban található két többszörösen telítetlen linoleil-farok hozzájárul alacsony toxicitási profiljához és hatékony géncsendesítő aktivitásához, az egér VII-es faktor modellekben elért ED50 0,005 mg/kg értékkel. Ezen okok miatt a DLin-M-C3-DMA továbbra is az ionizálható lipid viszonyítási alapja, amellyel az új LNP-készítményeket összehasonlítják.

Termékparaméterek

Miért Cosperpharm? – Versenyelőnyeink

GYIK

1. kérdés: Mi az a DLin-M-C3-DMA?

V: A DLin-M-C3-DMA (MC3) egy ionizálható kationos lipid, amely hatékony siRNS-t szállító hordozóként szolgál lipid nanorészecskékben (LNP). Ez a legfontosabb ionizálható lipid az Onpattro®-ban (patisiran), az első FDA által jóváhagyott siRNS-terápiában.

2. kérdés: Oldható a DLin-M-C3-DMA vizes pufferekben?

V: A DLin-M-C3-DMA vízben oldhatatlan. Oldható szerves oldószerekben, például etanolban, DMSO-ban, DMF-ben és kloroformban. Az LNP készítményhez a lipideket etanolban oldják fel, mielőtt vizes nukleinsavoldatokkal kevernék össze.

Alkalmazási forgatókönyvek

1. siRNS terápiás fejlesztés

A DLin-M-C3-DMA a klinikailag validált ionizálható lipid az siRNS szállítására, amelyet az Onpattro®-ban (patisiran) használnak az örökletes transztiretin által közvetített amiloidózisban. Ez a benchmark lipid a máj géncsendesítési alkalmazásokban.

2. mRNS vakcina gyártása

Az MC3-alapú LNP-ket preklinikai és klinikai vizsgálatokban alkalmazták az mRNS vakcina bejuttatására, beleértve a COVID-19, influenza és személyre szabott rákvakcinákat.

3. CRISPR-Cas9 génszerkesztési kézbesítés

A DLin-M-C3-DMA-t az LNP-kben használják a CRISPR-Cas9 mRNS szállítására és az útmutató RNS-t a genetikai rendellenességek preklinikai modelljeiben a terápiás génszerkesztéshez.

4. LNP formuláció optimalizálás

A gyógyszerészek az MC3-at ionizálható lipidként használják az LNP gyártási paramétereinek optimalizálására, az új lipidjelöltek összehasonlítására és nagy hatásfokú nukleinsav-leadó rendszerek kifejlesztésére.

5. Analitikai módszerfejlesztés LNP-k számára

A referenciaminőségű DLin-M-C3-DMA szabványként szolgál a HPLC, LC-MS és más analitikai módszerek fejlesztéséhez és validálásához az LNP gyógyszertermékek ionizálható lipidtartalmának mennyiségi meghatározására.

6. Minőség-ellenőrzési kibocsátási tesztelés

Alapvető referenciaszabvány az MC3-alapú LNP gyógyszertermékek minőségellenőrzési felszabadulási vizsgálatához, beleértve az azonosság, tisztaság és tartalom egységességi vizsgálatait.

7. In vitro és in vivo géncsendesítési vizsgálatok

Sejtkultúra- és állatmodell-vizsgálatokban használják az siRNS-közvetített géncsendesítő hatékonyság értékelésére, a megállapított ED50-értékekkel (0,005 mg/kg rágcsáló FVII-modellben) viszonyítási alapként szolgálnak az új LNP-készítményekhez.

Lépjen kapcsolatba velünk

Az arany standard ionizálható lipidet keresi siRNS vagy mRNS szállítási programjához? A Cosperpharm a nagy tisztaságú DLin-M-C3-DMA-t átfogó dokumentációval látja el a kutatási és szabályozási beadványok támogatására. Lépjen kapcsolatba csapatunkkal árajánlat kéréséhez, egyedi csomagolás megbeszéléséhez, vagy műszaki konzultációhoz.